吡仑帕奈对GTCS有效

在西雅图举办的美国癫痫学会（AES）年会上发表了一项随机、安慰剂对照三期临床试验，显示大多数对传统治疗无效的全面性强制阵挛性癫痫（GTCS）患者添加吡仑帕奈（perampanel）之后有了显著改善。为期17周的治疗后，有31%的患者完全无发作，发作减少50%以上的患者比例也与之类似。吡仑帕奈组总有效率为64.2%，而安慰剂组仅为39.5%。

研究者称，因为很多应用于其它癫痫类型的药物对GTCS无效，甚至可能加重病情；所以这一研究结果非常重要。吡仑帕奈是一种兴奋性谷氨酸受体拮抗剂，先前已批准应用于治疗部分性癫痫。

在本研究中，共纳入163名已有药物治疗均无效的、发作类型为GTCS的原发性全面性癫痫患者。在基线状态下，患者在8周时间内至少出现3次GTCS发作，应用药物数量为1到3种。有进展性神经系统疾病、Lennox-Gastaut综合征、有近期持续状态发作或30天内应用苯二氮卓类药物紧急治疗多于2次的患者被排除出研究。

在为期4周的滴定期内，吡仑帕奈的起始剂量为2 mg/天，之后每次增加2mg，目标剂量为8 mg/天。之后患者持续接受13周治疗，剂量为8 mg/天或者患者可耐受的最大剂量（＜8 mg/天）。主要终点事件是有效率和发作频率减少情况。

除之前列出的试验结果外，吡仑帕奈组患者GTCS频率平均降低76.5%，而安慰剂组仅有38.4%。完全无发作比例在吡仑帕奈组为30.9%，安慰剂组为12.3%；两者无统计学差异。

共有23名患者未完成研究，其中吡仑帕奈组13名，安慰剂组10名。9名吡仑帕奈组和5名安慰组受试者因治疗中发生的不良反应中止试验；因不良事件中止治疗的比例在两组间无统计学差异；不良反应的程度、严重性和致死性不良反应在两组间亦无差异。轻症不良反应可能在吡仑帕奈组更为常见，特别是易倦、头晕、嗜睡和易怒。总体而言吡仑帕奈的不良反应与在部分性癫痫患者中的情况类似。

本研究将吡仑帕奈作为添加治疗药物，研究者预期其在单药治疗时也依然有效。但是美国FDA尚未批准吡仑帕奈作为单药治疗药物。基于添加治疗药物试验的结果，AES和国际抗癫痫联盟（ILEA）正在撰写白皮书，向FDA申请将吡仑帕奈的适用范围拓宽至单药治疗。