诺华长效肢端肥大症药物帕瑞肽获FDA批准

FDA批准诺华帕瑞肽（Signifor）一种一月注射一次的剂型用于肢端肥大症治疗，这是一种罕见的生长激素疾病，它可导致毁容和死亡。

诺华表示，这款肌肉注射给药的治疗药物可以与人体的生长抑素受体相结合，减少过多的生长激素及胰岛素样生长因子1的产生（疾病的根源），降低肢端肥大症标志性的手及脸面肿胀，改善患者的结局。在两项3期试验中，这款孤儿药达到了调整未经治疗或服用新一代生长抑素患者生长激素及IGF-1水平的目标。

帕瑞肽一天使用两次的剂型已被批准用于治疗肾上腺皮质机能亢进，此次批准后，帕瑞肽将可能成为诺华自家奥曲肽的后继产品，奥曲肽是一款用于肢端肥大症的重磅炸弹级注射剂药物，其在美国的专利今年已到期。诺华称，这一疾病全球的发病率大约为百万分之六十，但由于诊断困难，其真实发病率可能是这一数字的五倍还多。

“FDA批准帕瑞肽用于肢端肥大症对医师及患有这种难以治疗的脑垂体疾病患者来说是一个重要的日子，凸显了我们继续帮助患者管理罕见疾病的承诺，”诺华负责的肿瘤总裁Strigini称。“我们很高兴一种新的治疗选择可以用来解决肢端肥大症无法控制的影响，并对不久将来把这款迫切需要的治疗药物提供给全球患者持乐观态度。”

但诺华在肢端肥大症领域不是唯一的竞争者。罗氏去年与Chiasma达成一项5.95亿美元的协议，并获得了用于这一疾病的一款处于3期试验阶段的口服试验药物，该公司认为这款药物可扰乱以注射剂为主导的肢端肥大症药物市场。

另外，诺华还与以色列BioLineRx达成一项协议，以1000万美元收购得BioLineRx公司12.8%的股份，并有权对其早期项目进行合作。根据该协议，BioLineRx将把候选药物以每款500万美元转让给诺华，作为许可权，诺华同意投入50%的研发成本。

与此同时，该瑞士制药商正在将钱投入到其拥有良好前景的研发线，去年该公司在研发上投入了大约99亿美元，占到其总收入的17%。诺华对其研究线有很大的期望，预测未来四年其14款候选药物上市的话，其每年的销售额会突破10亿美元。