FDA批准罗氏旗下帕妥珠单抗用于乳腺癌新辅助治疗

FDA批准罗氏旗下帕妥珠单抗用于乳腺癌新辅助治疗
2013-10-03 20:02 来源：丁香园 作者：fyc5078
10月1日，美国食品药品管理局（FDA）对Perjeta（帕妥珠单抗）给予了加速批准，许可这款药物作为一个完整治疗方案的一部分用于早期乳腺癌患者的手术前（新辅助疗法）治疗。帕妥珠单抗是FDA批准的首款用于乳腺癌新辅助治疗的药物。帕妥珠单抗于2012年被批准用于治疗HER2阳性的晚期（转移性）乳腺癌。HER2阳性乳腺癌的HER2蛋白数量增加，而这种蛋白有助于癌细胞的生长与生存。

帕妥珠单抗的新适应症旨在用于HER2呈阳性、局部晚期、炎症性的或早期乳腺癌（肿瘤直径大于2厘米或淋巴结阳性）患者，这类患者处于癌症复发或扩散（转移）或死于该疾病的高风险状态。帕妥珠单抗在手术前将与曲妥珠单抗及其它化疗联合使用，并且根据所采用的治疗方案，可能会作为术后的化疗前应用。

“我们在早期乳腺癌治疗方式上正看到一个重大的转变，”FDA药品评价与研究中心血液与肿瘤产品办公室主任、医学博士Richard Pazdur说，“通过研制用于高风险患者最早期治疗的有效药物，我们可以延迟或阻止肿瘤的复发。”

2012年5月，FDA发布了有关病理完全缓解(pCR的)应用指南草案，将其定义为乳腺与淋巴结中不存在浸润性肿瘤，并以此作为支持一种用于高风险、早期乳腺癌新辅助治疗药物加速批准的一个主要终点。在FDA加速批准计划下，患者可获得有前景的药物来治疗严重或危及生命的病症，同时也要进行验证性临床试验。

帕妥珠单抗新辅助治疗的加速批准是基于一项检测pCR的临床研究。在这项研究中，417名受试者被随机配给四种新辅助治疗方案中的一种：曲妥珠单抗+多西他赛，帕妥珠单抗+曲妥珠单抗+多西他赛，帕妥珠单抗+曲妥珠单抗或帕妥珠单抗+多西他赛。大约39%的帕妥珠单抗+曲妥珠单抗+多西他赛治疗方案患者获得了pCR，相比之下大约有21%的曲妥珠单抗+多西他赛方案治疗患者获得pCR。

加速批准的验证性临床试验正在进行当中，受试者为之前做过乳腺癌手术及处于高风险乳腺癌复发的HER2阳性乳腺癌患者。该临床试验招募了4800多名受试者，将进一步提供有效性、安全性数据及长期的用药结果。临床试验结果预计于2016年发布。

帕妥珠单抗+曲妥珠单抗+多西他赛用药患者中报道最常见的副作用为脱发、腹泻、恶心和抗感染白细胞减少。其他明显的副作用包括心功能下降、输注相关反应、过敏反应和过敏症。

FDA在优先审评计划下完成帕妥珠单抗用于新辅助治疗的审批，优先审评可以为治疗上有重要进展的药物提供一个加速审评。乳腺癌是妇女当中第二大癌症相关死亡因素。根据国家癌症研究所的信息，估计2013年会有23.234万妇女被确诊为乳腺癌患者，并且会有3.962万人死于该疾病。大约有20%的乳腺癌患者其HER2蛋白的数量增加。帕妥珠单抗由位于加利福尼亚州南旧金山的罗氏下属单位基因泰克上市销售。


信源地址：http://www.fda.gov/NewsEvents/Ne ... ments/ucm370393.htm