ASCO 2012年会专题报道：2012十大抗肿瘤希望之星

ASCO 2012年会专题报道：2012十大抗肿瘤希望之星

    医药经济报        2012年6月22日        B07版



■邵建国 编译


[编者按]　　
　　古希腊医生希普克轮特曾认为癌症是体液失衡的结果，现在我们知道，癌症实质上应归咎为基因结构与功能的异常。《中国医学论坛报》日前全文刊登了《新英格兰医学杂志》创刊两百周年的纪念文章——《癌症研究200年》。该文细数了人类癌症研究历史的大小事件，回首过往的200年，人类对癌症的认识终于从盲人摸象跨越到了管中窥豹。
　　即便如此，“闻癌色变”的局面依然没有改变。据Medco Health Solutions的报告，全球范围内，医疗保险公司每年在癌症治疗和护理的花费约800亿美元。到2013年，美国的开支预计将增加42％。目前约有900个抗癌药物正处于研究开发阶段。FierceBiotech最近挑选出处于研发末期的十大抗肿瘤希望之星，其中大部分新药已提供了令人信服的安全性和有效性数据。
　　
　　[药物名] BBI608
　　[开发商] 大日本住友和波士顿生物医学
　　[适应症] 大肠癌
　　在癌症药物开发中，一个新兴的领域是靶向癌症干细胞（CSC）药物。日本制药公司大日本住友通过收购波士顿生物医学获得了治疗大肠癌的药物BBI608，该药正处在晚期研究阶段。
　　波士顿生物医学和大日本住友未公开BBI608的确切分子靶点，但研究人员称该药可直接作用于恶性肿瘤干细胞和成熟的癌细胞，并准备开展该药治疗结肠癌和直肠癌的Ⅲ期临床研究。目前还没有更多临床试验的公开数据。
　　
　　[药物名] Cabozantinib
　　[合作伙伴] Exelixis和百时美施贵宝
　　[适应症] 甲状腺癌
　　Exelixis公司未能获得FDA的批准开展Cabozantinib治疗阉割抗性前列腺癌的Ⅲ期临床研究，但该药仍旧是目前生物制药领域热点实验抗癌药物之一。去年该药在治疗甲状腺癌方面积极的晚期临床试验数据令该药很有希望在今年获批此适应症。
　　去年，Cabozantinib在计划进入治疗前列腺癌的Ⅲ期临床研究时，未能与FDA达成特殊评估协议（SPA），令不少投资者失望。在COMET-2的Ⅱ期试验中，研究人员将疼痛反应和骨扫描结果作为主要终点目标,而不是像已上市的前列腺癌药物将延长生存期作为主要目标。
　　前列腺癌这一适应症为Cabozantinib提供了最大的市场机会，但是投资者不得不耐心等待Cabozantinib上市。
　　
　　[药物名] Carfilzomib
　　[开发商] Onyx
　　[适应症] 多发性骨髓瘤
　　Onyx制药位于美国南旧金山，Carfilzomib是该公司的主导药物，该药物靶点为蛋白复合物，可作为蛋白酶攻击肿瘤。这是一种先进的治疗血液癌症的方法，可减少现有治疗方法对神经的损伤。在Ⅱ期临床研究中，以往治疗失败的患者中有近1/4对Carfilzomib有部分反应。FDA计划在7月27日作出决定是否批准Carfilzomib作为多发性骨髓癌治疗药物上市。
　　[药物名] Enzalutamide
　　[开发商] Medivation
　　[合作伙伴] 安斯泰来
　　[适应症] 前列腺癌
　　Enzalutamide靶向雄激素受体信号，早期研究数据显示，服用该药的患者中位总体生存期比安慰剂组长4.8个月。Ⅲ期临床试验结果将揭示服用Enzalutamide后发生癫痫的风险和相关安全性问题。Medivation公司计划在年底向FDA递交上市申请。FDA已给予了这个药物快速审评资格，这对于合作方安斯泰来来说也是个好消息。安斯泰来与Medivation已签署合作协议，在美国共同营销Enzalutamide。
　　
　　[药品名] Ponatinib
　　[开发商] Ariad
　　[适应症] 慢性粒细胞白血病
　　Ariad 公司正在开展Ponatinib对之前治疗产生抗性的慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者的关键性PACE试验。Ariad计划近期向美国和欧洲监管部门递交上市申请，明年一季度在市场推出Ponatinib。此外，还计划扩大该药的适应症，测试该药作为慢性粒细胞性白血病一线药物的治疗效果。
　　
　　[药品名] Regorafenib
　　[开发商] 拜耳
　　[合作伙伴] Onyx
　　[适应症] 结肠癌
　　Regorafenib是多激酶抑制剂，用于治疗多种癌症。两个晚期临床试验结果有利于拜耳寻求Regorafenib用于治疗胃肠道间质瘤和大肠癌的上市申请。进展性大肠癌患者参与的Ⅲ期CORRECT试验结果发现，该药能提高29%的整体生存率，中位总体生存期为6.4个月，而使用安慰剂的患者仅为5个月。3月下旬，该公司宣布了晚期GRID试验的初步结果，这项针对胃肠道间质瘤患者的研究达到了主要目标，使用Regorafenib的患者相对于对照组，能更长时间地保持病情稳定而不发生恶化。
　　
　　[药品名] Talimogene laherparepvec
　　[开发商] 安进
　　[适应症] 黑色素瘤
　　该研究项目进入今年十大榜单非常侥幸。几年前，BioVex公司就发布了该实验疫苗的中期临床试验数据。安进去年以10亿美元收购了这家药物开发公司。根据ClinicalTrials.gov的数据，去年，安进终止了Talimogene laherparepvec治疗头颈部癌症的晚期临床研究，其它非黑色素瘤的研究也被搁置。
　　不过，黑色素瘤仍然是一个重要的公共卫生问题。这种致命的皮肤癌发病率在青壮年和年轻女性中有所上升。而Talimogene laherparepvec给大家带来了希望：在一个小型的中期研究中发现，该疫苗能够清除一些患者的黑色素瘤。
　　[药品名] T-DM1（trastuzumab emtansine）
　　[开发商] 罗氏/基因泰克
　　[适应症] 乳腺癌
　　T-DM1由罗氏旗下的基因泰克开发，该药是将赫赛汀（Herceptin）与一个化疗药物DM1相结合，以提供一个新的对抗HER2阳性乳腺癌的治疗方法。今年3月，被称为EMILIA的Ⅲ期临床试验结果显示，使用T-DM1的患者与结合使用乳腺癌药物拉帕替尼（lapatinib）和化疗药物希罗达（Xeloda）的患者相比，能更长时间地保持病情稳定而不发生恶化。
　　罗氏希望尽快将T-DM1推向市场，预计销售峰值将达35亿美元。该药将巩固公司在治疗HER2阳性乳腺癌方面的领先地位。越来越多针对此类肿瘤的药物正处于研发阶段，有望在未来几年内推向市场。
　　
　　[药品名] Tivozanib
　　[开发商] Aveo
　　[适应症] 肾细胞癌
　　Aveo公司公布了Tivozanib在一个关键性试验中的良好数据，该药很有可能成为一个安全有效的下一代肾细胞癌治疗药物。眼下，行业观察家们正等待该药的Ⅲ期TIVO-1试验数据。在517名患者参与的TIVO-1研究中，研究人员发现，使用该药的患者无恶化中位生存期为11.9个月。Aveo希望证明该药在同类药物中副作用相对较低，以此在市场上造成差异。
　　
　　[药品名] Zaltrap
　　[开发商] 赛诺菲和Regeneron
　　[适应症] 大肠癌
　　去年，Zaltrap在一项治疗大肠癌的Ⅲ期临床研究中获得了积极的生存期数据，为该药成功获批打下了坚实的基础。今年4月初，FDA给予该药快速审评资格。
　　虽然这个抗血管生成药治疗大肠癌显示了很好的疗效，但在治疗前列腺癌和肺癌的主要研究上均告失败，限制了Zaltrap在商业上的潜力。预计Zaltrap的年销售额将在2亿美元左右。

2012十大抗肿瘤希望之星

楼主辛苦了，谢谢分享，新药的成功研发确实值得高兴

期待着。

没有一个中国公司！

谢楼主分享。

谢谢楼主的分享，期待有更多的治疗疾病的新药研发成功

不错 呀