口服多发性骨髓瘤药物Ixazomib显示有良好前景

研究人员表示，含有一种试验性蛋白酶体抑制剂的全口服多发性骨髓瘤合并用药方案对未经治疗患者显示有较高的疗效。这款名为Ixazomib的试验药物在用作长期维持治疗药物时也可加深应答，据梅奥诊所的医学博士Kumar及同行称。这款药物作为长期维持治疗药物使用1.9年时有可接受的安全性，Kumar在美国血液学学会年会上报道称。

用于未经治疗的多发性骨髓瘤患者的该标准治疗是一种三联药物方案，包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂及一种类固醇。免疫调节剂（来那度胺和泊马度胺）口服使用，类固醇通常使用地塞米松。

但值得注意的是目前使用的蛋白酶体抑制剂，包括硼替佐米和卡非佐米，它们通过注射给药，要么静脉注射，要么皮下注射，Kumar称。相反，Ixazomib通过口服给药。这款药物将“填补一个非常重要的未满足需求，因为它是一款口服药物，”波士顿麻省总医院的医学博士Raje称，她未参与这项研究。“多发性骨髓瘤治疗的未来应该是全口服方案，”她如是称。

这项研究的结果是非常重要的，因为Ixazomib与来那度胺和地塞米松相结合有超过90%的疗效，并且Ixazomib作为维持治疗药物单独使用有长期的收益，她表示道。“我有患者在使用这款药物，他们的状态非常好，”她表示，但他们也喜欢一周口服一次的便利性，而不是进行一次静脉注射或皮下注射。

“患者将会喜欢这一切，”她补充称，“因为它的效果与早期药物一样好”。为了测试这个问题，Kumar与同行在一项1/2期研究中招募了65名新确诊的患者，他们给患者这三种药物，每28天为一治疗周期，共12个周期。在计划周期结束时，患者仍单独使用Ixazomib，直到他们的疾病恶化或出现不可接受的毒性。

总之，90%的患者出现应答，包括35%的完全缓解和24%的很好部分缓解。在继续维持治疗的患者中，48%的患者改善了他们的应答，如从很好的部分缓解转变成完全缓解，Kumar报道称。

常见不良事件有皮肤和皮下组织疾病、腹泻、疲劳、恶心和周围神经病变。维持治疗期间，报道了三例严重不良事件，但无一例被认为与治疗药物相关。维持治疗期间只有21%的患者要求减少Ixazomib剂量，未有因不良事件而中止治疗的情况，也未出现死亡病例。