wx_jytEetEe3X4N对大家说：祝贺临床药师网建网17周年
r1235201314r对clinphar说：祝贺走过17个春秋，希望越办越好，一直陪伴我们。
hhw859对大家说：这里真好，可以下载好多课件
hhw859对大家说：大家好，工作顺利
wx_HQ_AwAoX对大家说：一起加油！
wx_CfsfWCUwfUnd对大家说：加油！！！
568721zsl对临床药师网说说：感谢分享知识
clinphar对大家说：春节快乐，万事如意！
cwc对平台说：发挥全国各临床药师的力量，众人是柴火焰高，一定会越办越好
神女应无恙对好的平台说：好的平台，希望越办越好
wx_poNQQV902inq对越办越好说：好的平台，希望吸引更多人才
13885433081对好的平台，希望越办越好说：好的平台，希望越办越好
HF^O^对平台说：希望临药网这个平台越办越好！
jingxuchen对平台说：给我们基层工作的药师提供了帮助，关键时刻雪中送炭，敞开胸怀素材共享，万紫千红总是春，越来越兴旺！
lipinshang对平台说：10多年的临药网忠实粉，在这里学到了很多，查找资料非常方便，愿平台越来越好。
sd13jyyyxklss对平台说：好的平台，知识丰富，开阔眼界，望越办越好
liutangren对平台说：风雨同舟相处十五年，越来越好。
求知对临床药师网说：生日快乐！从牙牙学语长成15岁“帅哥”
gary对平台说：希望临床药师网越办越好，为广大临床药师提供更多的资源和交流
Alst210507对平台说：好的平台，希望越办越好
15129825015对临床药师网说：非常棒的平台，但愿越办越好。
568721zsl对临床药师网说说：药师学习平台，相信药师网越办越好
lzh0586对临药网说：祝福网站越来越好，祝福同仁万事如意！
sunny-yaoshi对临床药师网说：希望论坛越办越好，成为药学人员学习的首选网站！加油
冬日暖阳~秀对临药网说：此平台是药学人家园，常常来交流小憩，愿学科越来越好，愿药学人日子越来越好
修行对临床药师网说：好的平台，希望越办越好
sln123对临床药师网说：对我们工作非常有帮助
一千小可爱对临床药师网说：感谢这个平台，临床药师网yyds
小分队对临床药师网说：这个网站的内容对工作和学习的帮助太大了。内容质量好，权威性高
chuyinghong对药师说：临床药师真正体现药师价值的机遇来了！
gyh660222对感谢老师为交流平台做的贡献。说：对我们工作很有帮助
郜琪臻对太好了，终于又见面了说：越办越好
sunqi3541对盛京医院说：希望能被基地录取
gary对大家说：祝临床药师网越来越好
柠檬梅子对临床药师网的老师们说：谢谢临床药学网给我们基层药师提供学习平台，希望我们也能进专业平台学习
我是庆宇对平台说：恭喜恢复开放，这是我们临床药师的福音啊！
祥籽对clinphar说：我们支持~感谢临药网
Terry0915对大家说：无意间点开网页居然可以上了还开心呀希望网站越办越好
gfelwaiz对临床药师网说：希望功能越来越完善
clinphar对大家说：数据基本恢复完毕，大部分版块已经开放。
海上升明月对clinphar说：祝临床药师网越办越好一直到永远
yyhh425666对什么时候取消密码呢说：祝药师网越办越好
鸢舞轩对临床药学说：希望能在这里学到更多
clinphar对大家说：数据恢复中，会逐步开放及取消密码。
水月洞天对自己说：做好自己就OK其余随缘
梁药师201902227对临床药师网说：好平台，提高自我的一个学习平台
Lion898对大家说：共同成长！祝各位药师越来越学识渊博！
qazw310对临床药学说：可找到组织了
clinphar对大家说：贺临床药师网建站13周年！
tianshenglu对临床药师网说：这真是个非常实用的论坛，希望越来越好

临药网»论坛 › 专业交流区 › GCP及药学基础知识 › 弗里德希氏共济失调药物ACTIMMUNE获FDA孤儿药资格

总共63695条微博

动态微博

yuling_pg: 坚持了十五年啦
4 天前 [回复][0]

猫咪的胡子: 进步一点点
2024-9-1 18:36 [回复][0]

编辑推荐

返回列表

查看: 2458|回复: 0

[新药介绍] 弗里德希氏共济失调药物ACTIMMUNE获FDA孤儿药资格

[复制链接]

TA的每日心情

	2019-8-28 15:53

xinanw 发表于 2014-10-15 21:05:46 | 显示全部楼层 |阅读模式

临床药师网（linyao.net）免责声明

禁止发布任何可能侵犯版权的内容，否则将承担由此产生的全部侵权后果；提倡文明上网，净化网络环境！抵制低俗不良违法有害信息。

Horizon制药公司是一家拥有一系列关节炎、炎症及孤儿疾病产品的专业生物药物公司，该公司于10月3日称美国FDA授予其用于弗里德希氏共济失调(FA)治疗的干扰素γ-1b（ACTIMMUNE®）孤儿药资格，FA是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无获批用于这种疾病的治疗药物。

美国孤儿药法案(ODA)通常将孤儿药资格授予用于罕见或在美国影响人数不超过20万人疾病治疗的药物或生物制品。孤儿药资格可以让药物申请者获得各种开发激励，包括合格临床测试税收抵免。

对获得孤儿药资格的处方药来说，其上市申请不受处方药申请者付费法案(PDUFA)费用限制。如果ACTIMMUNE获批用于FA治疗，孤儿药资格将可以使这款药物的这一适应症拥有7年的市场专营权。

FA是一种令人衰弱、危及生命的退行性神经肌肉疾病，这种病在美国影响了大约5万人。症状发作年龄从5岁到成年不等，儿童发病倾向于与更快速的疾病进展相关。肌肉协调与力量的逐步丧失会导致运动能力丧失，患者通常要终生使用轮椅。大多数确诊患有FA的年轻人需要助行器，如拐杖或轮椅。

“ACTIMMUNE的孤儿药资格是一个重要的监管进展，因为我们在罕见、令人衰弱并且目前没有获批治疗药物的FA疾病领域建立了开发项目，”Horizon制药总裁兼首席执行官Walbert如此表示。“我们期望由弗里德希氏共济失调研究联盟(FARA)发起的在费城儿童医院进行的一项2期研究结果的发布。”

临床药师网，伴你一起成长！微信公众号：clinphar2007

使用道具举报