再生医学蓄势待发

《中国医院院长》：干细胞研究在当下中国医学领域处于何种地位？

周琪：改革开放使中国的科技与经济大发展，人们的生活水平大幅提高，平均寿命延长。因此，中国正在快速步入老龄化社会，伴随而来的问题是老年病高发。目前 针对这些疾病的治疗手段有限，如帕金森氏症等神经退行性疾病，治疗效果不理想；多年的基础研究结果表明，基于干细胞的再生医学治疗，是最有希望治愈这些疾 病的治疗手段。

我国人口众多，因此干细胞替代治疗的需求也非常大。对干细胞进行系统的基础研究，是将其向临床应用转化的基本条件。近年来干细胞研究得到了国家的大力支持，发展迅速，取得了多项在国内外都极具影响力的成果，其中包括在干细胞获取、干细胞分化及干细胞移植等方面的工作。

正是这些工作的进展，使得干细胞基础研究及其临床应用研究在我国医学领域占有重要地位。

《中国医院院长》：干细胞研究在中国药物研发及疾病防治领域的发展及应用前景如何？

周琪：干细胞在药物研发领域的应用，近年来得到迅速发展。通过建立先天遗传性疾病患者体细胞来源的诱导多能性干细胞（iPSC），随后将iPSC定向诱导 分化，获得与疾病相对应的具有缺陷的体细胞。利用这样一个体外模型，科研工作者可以有针对性地研究遗传性疾病的发生机制，并利用体外分化获得的有缺陷的体 细胞，进行治疗药物筛选。由于靶向性强，从而大大提高了药物研发的速度。

例如利用iPSC技术来研究孤独症，就是一个很好的范例。科学家将来源于孤独症患者的体细胞转变成iPSC，然后再将iPSC分化获得神经细胞，在体外模拟孤独症的神经细胞病变，并且成功地利用该平台测试药物的治疗效果。

目前，美国的大型制药企业都采用这些体外疾病模型筛选药物。但在中国目前应用比较局限，估计今后利用患者来源的iPSC进行药物筛选，将会得到迅速发展。

《中国医院院长》：目前，中国在政策上对干细胞与再生医学研究领域的投入如何？

周琪：中国在干细胞与再生医学研究领域，从“十一五”开始加大投入。

  “十二五”期间，国家在干细胞领域的投入经费大幅增加，中国科学院也设立了干细胞先导专项，重点研究如何将干细胞应用于转化医学，推动干细胞的临床应用。 由于干细胞良好的发展前景，因此国内多个高校和研究所都建立了干细胞研究中心。正是由于具有干细胞研究的宽松环境以及稳定的经费支持，吸引了许多优秀的科 学家回国开展干细胞研究。

《中国医院院长》：您所带领的团队在干细胞研究领域的下一个关键点是什么？还需哪些方面的支持？

周琪：干细胞研究的未来在于再生医学的临床应用。但在当前的研究中，还主要集中在基础研究领域。因此，未来的研究将主要集中解决如何将干细胞应用于临床的问题。

为了实现这一目标，还至少需要解决以下4个问题：一、临床级干细胞的获得与大规模扩增；二、干细胞定向诱导分化获得功能细胞与组织；三、干细胞再生医学治疗的有效性和安全性评估；四、建立猪、猴等干细胞替代性治疗的动物模型。我们今后的研究重点将集中于这些方向。

干细胞领域健康稳定的发展，还需要国家政策法规的完善，为整个行业的发展制定清晰、有效、科学、规范的管理法规，推动干细胞应用领域有效快速地发展。同 时，建立基础与临床密切结合的研究单元非常必要，有助于快速解决临床治疗中遇到的实际问题。这些都需要国家相关部门的鼓励和支持。（文章选自卓信医学网http://www.zhuoxinmed.com/）