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急性早幼粒细胞白血病(acute promyelocytic leukemia, APL)是急性髓细胞白血病的一种特殊类型,占儿童急性髓细胞白血病的10%。APL的临床表现与AML相同,但出血倾向明显,常以严重出血的弥散性血管内凝血(disseminated intravascular coagulation, DIC)为首发表现,起病可十分凶险,导致早期死亡。以往APL预后很差,主要是由于化疗后APL细胞促凝血颗粒释放、形成弥散性血管内凝血,导致患儿严重出血而死亡。近年来采用全反式维甲酸(all-trans retinoic acid, ATRA)联合砷剂诱导分化治疗后,APL的预后得到极大改善,近年来5年无病生存率达90%以上。
为落实国家卫生健康委、国家发展改革委、人力资源社会保障部、国家医保局、国家中医药局、国家药监局联合印发的《关于开展儿童白血病救治管理工作的通知》要求,进一步提高儿童白血病诊疗规范化水平,保障医疗质量与安全,组织制定了儿童急性早幼粒细胞白血病诊疗规范(2018年版)。
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