药物临床评价研究：要走向国际化(健康报）

本报记者 王 丹 黄 薇
　　我国已有400余家医疗机构得到药物临床试验认证。其中，通过国家食品药品监督管理局和卫生部共同签署发布公告的为246家。药害事件频发，提升药物临床评价水平成了一个愈发受到关注的话题。

　　全国人大常委会副委员长、中国药学会理事长桑国卫在此次大会上说，新药研发是高投入、高风险的系统工程。一种新药要从化合物筛选、药学研究、动物药物毒理学研究，直至人体临床试验，确认安全有效才可上市应用；上市后还需在大量人群中进行新药的安全有效性评价，对效果不佳或出现安全性问题的药品提出警示或撤市；对发现新的适应证的药品则需要进一步深入研究。因此，药物临床评价研究是保证药物安全、有效的关键环节。

　　我国的药物临床评价研究存在哪些难题？与会专家列举了如下现象——

　　药物研发标准 “老化”

　　国家食品药品监督管理局有关人士说，从国家现行的药物研发使用相关标准来看，目前局/部颁标准13481个，占所有药品标准的80.75%，这些标准多是十几年前甚至几十年前制定的。很多药品开发较早，甚至还没有经过严格的、规范化的临床药品评价研究，很多低效的品种还在使用。此外，我国临床使用的药品数量远远多于发达国家，但保障用药安全的临床路径、处方集尚未建立完善。因此，无论是设计、生产工艺，还是衡量标准以及临床用药管理，都存在引发药品安全问题的隐患。

　　特殊人群评价研究还是空白

　　中国科学院院士刘昌孝认为，虽然我国新药临床评价研究在亚洲仅次于日本和印度，成为多中心临床研究的重要国家之一，但针对儿童、老人和肝肾功能异常等特殊人群的新药临床评价研究基本是空白。目前美国FDA已同意对婴儿及肿瘤病人等群体采用NONMEM法进行新药临床药代动力学评价，我国应该重视以及借鉴这一做法。

　　上市后药品文献评价不够规范

　　“目前我国上市后药品文献评价不够规范体现在文献获取过程中数据收集不全面、分析评价方法不规范以及结果解释和运用不合理等方面。”卫生部中国循证医学中心主任李幼平表示，药物对人体和实验动物靶器官毒性作用一致性约占70%，还有30%对人体的毒性很难通过动物实验发现；非啮齿类动物和啮齿类动物对药物毒性反应与人体一致性仅为63%和43%。因此，针对药物上市前研究存在的局限性，开展上市后研究和上市后循证医学研究至关重要。

　　临床试验单位管理不严格

　　今年，某家已经通过药物临床试验认证的医疗机构在向相关部门提交Ⅵ期临床试验报告后，130多份病例报告表（CRF）“不翼而飞”。这一事件暴露出有的医疗机构对于药物临床试验质量控制的忽视，以及我国药物临床试验质量管理规范落实得不足。

　　与会专家介绍说，药物临床试验质量管理是指药物临床试验方案设计、组织实施、监察、稽查、记录、分析、总结和报告全过程的管理系统。而很多医疗机构的质控人员由护士、住院医师、副主任医师等不同人员担任，水平参差不齐，质量控制的落脚点也往往在于检查原始资料以及临床数据的真实性，数据采集的完整性、准确性和可靠性等，但这些远远达不到要求。

　　浙江省医学科学院药物研究所邵庆祥教授提出，即便是临床数据管理方面，我国至今也尚无规范或指导原则，缺少用于临床试验数据管理的软件。他说， CRF是临床试验中获取相关数据最重要的文件。然而，CRF表没有分页填表说明，CRF页标识不清，CRF表填写不及时，监察访问间隔过长等问题均可造成发现问题时已无法纠正的后果。同时，监察员在保证数据准确、完整、无误等方面起着非常重要的作用。因此，需要有相关的专业知识和负责的精神。

　　解决之道：向国际规范靠拢

　　与会专家表示，我国新药临床试验的建立，从无到有，从小到大，经历了20多年的时间，基本完成了从模仿到吸收、探索、积累的过程。因此，未来对于药物临床试验的要求将逐步和国际接轨。必须建立规范的药物临床评价研究的标准和平台，依靠平台建立一系列药物生产使用的规范制度；特别是要用循证医学的证据，尽快形成诊疗指南、处方集。

　　国家食品药品监督管理局药品认证管理中心教授曹彩认为，药物临床试验的质量控制不仅仅是核对数据。药物临床试验机构应当练好内功，抓紧《药物临床试验质量管理规范》（GCP）、《药品注册管理办法》等相关法律法规和药物临床试验技术的继续教育，研究国际上药物临床试验指导原则等技术文件，找出我国与发达国家在药物临床试验方面的差距，追踪国内外药物临床试验技术要求的发展动态。

　　为了达到2020年我国新药创制整体水平进入国际先进行列的目标，桑国卫说，药物临床评价技术平台的建设和发展是“重大新药创制”专项实施方案中的关键内容。新成立的中国药学会药物临床评价研究专业委员会，为使我国药物临床研究和评价水平达到国际规范要求，获得国际认可，实现我国创新药物临床评价研究结果的国际多边互认，提升我国新药研发能力和水平，还要付出很多努力。

好文章，顶一个！
虽然我国新药临床评价研究在亚洲仅次于日本和印度，成为多中心临床研究的重要国家之一，但针对儿童、老人和肝肾功能异常等特殊人群的新药临床评价研究基本是空白。
拿咱国家的国土面积和人口与日寇比，凭什么次于小日本！主要是咱国家喜欢培养奥运冠军，不注重全民健身！
急功近利，国家级和省级医院开展工作开展起来就没基层医院什么事了。如果基层医院动起来的话，情况不至于这样！

特殊人群评价研究还是空白，影响他们用药安全

这样看来临床药师要做的工作是很多呀，可是难度也不小呀！