2014年度新药批准回顾

到今天为止，FDA已经在2014年内批准了35个新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA），相比2013年这一数字为27。令人鼓舞的是，政府机构已准备批准差不多数量的创新药物，就像在2012年，有39个新产品被批准，批准数量达到十年之最。

在最近的一篇博客文章中，FDA局长Hamburg更新了最新的政府职能报告，她指出FDA已经批准了15个新的药物用于治疗罕见疾病（相比以前最多一年批准了13个这样的药物）和15个一类药品。Hamburg还表示，2014年批准的35个药物中，有34个药物的批准日期在指定的PDUFA日期之前，同时，超过80%的可用的NME已经在这一年中被批准。

虽然我们无法只根据新药审批数量来全面评估健康行业的研发情况，但这种迹象是积极的。2014年中，有7个曾被FDA授予突破性认证（BTD）的药物获得了批准，包括诺华的Zykadia，吉利德科学的Zydelig和Harvoni，默克公司的Keytruda，勃林格殷格翰的Ofev，罗氏的Esbriet和Amgen公司的Blincyto。有了BTD的标识，这些产品可以说是2014年新批准的药物中最有竞争力的。

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Gilead公司的Harvoni是在十月份被批准的基因1型丙型肝炎治疗药物，将理所当然地被誉为2014年的“最热”新药。

在2013年底Sovaldi上市之前，Harvoni结合了该药物的活性成分sofosbuvir，以及另一种化合物ledipasvir。该药物是治疗基因型1丙型肝炎患者，每日服用一次，不需要服用干扰素（或普遍使用的利巴韦林），根据医嘱，多数情况下只需八周的疗程。

根据市场预期，上市后的首个全年度销售中，Sovaldi预计将产生高达117亿美元的全球销售额。许多符合条件的患者改用Harvoni后，Sovaldi和Harvoni明年的综合销售额预计约123亿美元，并且到2019年能维持在120亿美元。

评选出2014年最“重要的”审批新药是具挑战性的工作。Harvoni是一个重要的候选；吉利德公司在短短的几年内已经从根本上改善了丙型肝炎的治疗，同时也把美国的药品定价问题提到了舆论焦点。虽然这并不一定是吉利德公司或是董事会和生物制药的投资者主动提出的定价，但美国市场的药品定价问题是一个重要而长期的问题，也是制药行业亟待解决的问题。

虽然这两个因素最初都是由Sovaldi于2013年批准和启动后提出的，但根据规则许多人会认为默克公司Keytruda是在过去12个月中FDA批准的最重要的新药。

Keytruda是FDA批准的第一个PD-1/ PD-L1抑制剂，最初批准用于转移性黑色素瘤的二线治疗药物。这类药物的出现有望为癌症的治疗带来一次重大突破。为数不多的PD-1/ PD-L1产品展示了其在治疗多种实体肿瘤方面有着惊人和持久的功效，同时这类药物对血液癌症也有益处。

这类产品应用的范围之大，可以解释为什么分析师普遍预期Keytruda在2019年的销售额将达到33亿美元，因此默克的药物可以作为2014年批准新药中第二重要的药物。百时美施贵宝的批准新药也是值得肯定的；其PD-1抑制剂Opdivo在同类产品中率先获得批准，2014年获得日本机构批准，但预计到明年不会获得FDA批准。为了便于比较，Opdivo凭借其第一个上市的肺癌药物，预计到2019年将产生44亿美元的全球销售额，。

随着PD-1 / PD-L1抑制剂的不断出现，实体肿瘤的治疗水平正在显著进步，2014年血液癌症的新疗法也发展迅猛，最近在美国血液学年会上公布的一些利好数据就是佐证。

从监管机构的角度来看，对吉利德公司的Zydelig批准用于三种不同的血癌，是继看到罗氏的Gazyva和Pharmacyclics /强生公司的Imbruvica在2013年下旬被批准后的趋势。此外，近期安进公司的Blincyto被批准进一步证明了FDA希望在这一领域加速产品批准的态势。

其他在2014年被批准的药物也有少数预计在这个十年内成为重磅炸弹，其中之一是罗氏公司的Esbriet，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。关于Esbriet的上榜有许多理由，有一点是罗氏为了这个药物在今年8月以83亿美元收购了InterMune公司；另一点，勃林格殷格翰公司IPF药物Ofev在十月与Esbriet同一天被FDA批准。因此，明年我们应该能看到IPF领域将发生一场引人注目的商业争夺战。

迄今为止，美国礼来公司和默克公司是2014年获得FDA批准创新药物最多的集团，两家公司各有三个。虽然Keytruda如上面所讨论是一个重要的新药，但对于礼来公司来说，未来5年的整体发展无疑更重要。

Ramucirumab预计将成为这个十年内的营收最多的新药，而Trulicity和Jardiance（与勃林格殷格翰合作）将在竞争日益激烈的糖尿病市场上为公司提供支持。截至今年，葛兰素史克公司的表现令人失望，虽然新药审批方面获得成功（葛兰素史克公司在2013年取得了6个NME批准），但这并不能保证顶线增长的速度。

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