我国新药临床试验落后 规范尚待完善

近年来，跨国药企不断把新药研发中心搬至中国，实施全球药物同步研发的战略。要想改变跨国企业主导国际多中心研发格局的不利局面，变“中国制造”为“中国创造”，发展民族医药产业，鼓励自主创新，就必须规范药物临床试验。这是科学评价创新药物、确保上市药品安全有效的坚实基础。

　　新药临床试验，是一个科学、伦理、商业利益互相交织、错综复杂的领域。近年来，随着我国医药行业自主创新能力的增强，临床试验在我国医药行业所占的分量越来越重。来自SFDA的官方数据显示，我国2010年共批准了916种“新药”开展医学临床试验，相比2008年的434种，增幅达111%。来自非官方的数据则表明，每年数百种新药的医学临床试验涉及的受试者人群约50万人。

　　然而庞大的新药临床试验受试人群背后却潜藏着严重的问题。今年3月，因患者受试服用辉瑞公司的抗癌药“索坦”而死亡产生的一起诉讼案在4年后终得到裁决，法院判辉瑞赔偿患者家属30万元。这次裁决案也再一次将临床试验中所存在的问题推到了舆论浪尖。

　　由于相较欧美、日本等国，在中国试药成本较低，同时中国人口多，病源丰富；另外，中国病人中多为贫困者，体内没有其他药物成分，可以取得最理想的试药效果；并且中国的药品市场庞大，早日试验有助于尽快获准在中国上市。因此，近几年越来越多的跨国企业在中国开展试验。

　　事实上，在我国开展临床试验并不是什么坏事。国际药理学联合会（IUPHAR）发展中国家临床药理学分会委员曾繁典认为，“这有利于中国医学界与世界接轨，同时这些药品一旦获准上市，中国患者可以在第一时间用上最先进的药物。”

　　另外，近段时间发布的不管是《医学科技发展“十二五”规划》还是《医药工业“十二五”发展规划》，都定下了这样一个基调，即主攻新药，提出了获得新药临床批件等各类批件200个以上，新药证书、兽药证书、医疗器械证书等各类证书100个以上。然而，如此巨大的目标也考量着我国目前新药临床试验中的各个方面。

　　中国新药临床试验的现状：

　　整体落后

　　临床研究是医药创新研发的重要环节之一，从全球医药领域新药研发资金的分布来看，临床研究阶段的投入已经占到新药研发投入资金的2/3，是资金投入的核心阶段。然而新药的研发成本不断上升，产出却越来越难，临床试验的风险越来越高。我国目前仿制药生产企业占多数，短期内无能力和意向在临床研究领域投入；本土创新型企业有意识加强临床试验，但是资金和经验不足、缺乏引导和培训；药物临床试验基地少且基本都在大城市，而新发病人大多在农村，加之能做药物临床试验的医院不多，导致成本提高。因此，具体到国内能开展新药临床试验的临床试验机构较少。

　　1998年以来，卫生部和国家局颁布了《药物临床试验质量管理规范》（GCP）以及一系列配套的规定，目前已有333家临床试验机构通过了资格认定，208 人具有临床试验检查员资格。但是，我国临床试验机构的专业化专职化研究团队建设还滞后；设施设备建设投入不足，技术支撑不到位，不能满足临床试验需要；质量管理体系不健全，质量控制与质量保证措施落实不到位；伦理委员会的伦理审查能力不足。特别是在I期临床试验方面，对创新药物参与临床试验设计的能力和临床试验过程中的风险把控能力较弱，是当前最突出的问题。

　　曾有业内人士如此形容我国的临床试验与国外的区别，“国外新药审评程序像个‘漏斗’，宽进严出，进入Ⅰ期临床试验很容易，到了Ⅲ期临床时，只剩下20%左右，淘汰率近80%。而我国的新药临床审评则像个‘管桶’，上Ⅰ期临床试验十分困难，一旦进入便可一通到底，通过率几乎达到100%。”

　　近年来，我国药品安全问题时有发生。新药临床试验作为药品安全的重要考量也就显得非常必要。2011年12月6日，由卫生部和国家食品药品监管局共同主办的全国药物临床试验质量管理工作会议在京召开。会议指出，科学、客观、有效地评价创新药物，是支持“重大创新药物创制”、服务于创新型国家建设的重要举措之一，国家局将创新机制，强化监管，对药物临床试验造假者绝不姑息。然而，对于发现临床试验造假的具体管控方法却并未提及。

　　今年1月份，国务院颁发了《国家药品安全“十二五”规划》（下称《规划》），旨在全面全过程提高我国药品安全水平。《规划》提出，将在未来五年内建立健全药物非临床安全性评价实验室、药物临床试验机构监督检查体系和监管机制，提高药物临床试验现场检查覆盖率，加强药物临床试验安全数据的监测。

　　由于临床试验需要耗费较多的人力、物力，大多药企都将临床试验交由制药服务外包公司CRO统一协调药物临床试验机构临床试验并处理分析试验数据。然而，中国CRO数量多、规模较小，由于竞争激烈而采取低成本运营模式，设备落后、技术水平低，知识产权保护意识不足，缺乏完善的制度和流程来保证实施项目的质量与进度，缺乏临床试验专业团队来组织实施临床试验。

　　全球多中心临床试验：

　　机遇与障碍

　　除了越来越多的跨国企业将临床试验转移到了我国，临床试验机构也随之将视野投向了中国。

　　2010年，跨国CRO公司ICON与天津泰心-方恩实验室达成合作，共同建立中心实验室。该实验室通过了美国病理协会（CAP）等全球专业组织的认证和检查，并于近期承担起全球近10项各期临床研究项目。

　　与此相隔不久，世界上规模最大的工业与消费产品检验公司之一——天祥集团宣布其第三方医学检验中心在上海投入运营。

　　然而，目前国内临床试验依然较少采用中心实验室，原因有二，一是国内临床试验对数据的质量要求不高，二是中心实验室费用较高，至少要考虑物流的费用。

　　中国作为最大的发展中国家，在全球药物研发链条中也具备重要战略地位。业内人士分析，这些实验室的相继建立正是因为看到了中国快速增长的临床试验需求。随着各个跨国制药巨头选择在中国建立中心临床实验室、开展多中心临床试验，这对提高中国医药研发和临床研究水平可谓一个重要机遇。规范药物临床试验，是科学评价创新药物、确保上市药品安全有效的坚实基础；是提高创新能力，顺利实施重大专项的有力保障。全球多中心临床试验的合作有利于我国吸引国外优秀的临床试验能力，有利于中国医学与世界接轨，变“中国制造”为“中国创造”，发展民族医药产业，鼓励自主创新，融入国际新药研发队列中。

　　然而，国际多中心药物临床试验在中国开展却面临着独有的门槛，对我国承接药物研发产业转移极为不利。比如审批速度缓慢，长达6～9个月的审评时限把很多国际多中心试验拒之门外；对于早期临床试验（Ⅰ期），出于对受试者的保护，境外申请进行临床试验的药物必须是已注册的或已进入Ⅱ期或Ⅲ期试验的药物，使得中国在药物研发方面很难走在国际前列。